Avec plus de 95% de maladies rares pour lesquelles il n'existe toujours pas de traitements approuvés, il existe un besoin urgent de formations spécialisées dans les thérapies de nouvelle génération. Afin de combler cette lacune, la Fondation pour les maladies rares (FFRD) a le plaisir d'annoncer le lancement de son nouveau Cours en ligne ouvert à tous (MOOC) sur FutureLearn : “ De l’ADN au traitement : thérapies géniques et cellulaires génétiquement modifiées pour les maladies rares. ”
Coordonné par la FFRD et développé avec le soutien de l'ASGCT et de la subvention Pfizer Global Medical Education, ce cours rassemble des experts de renommée internationale afin de présenter aux participants les dernières technologies qui redéfinissent le paysage médical.
Parmi les thèmes principaux, on peut citer :
- Édition génétique : CRISPR-Cas9, édition de bases et édition « prime »
- Thérapies à base d'ARN : ARNm et oligonucléotides antisens (ASO)
- Systèmes d'administration : vecteurs viraux et systèmes non viraux
- Impact concret : études de cas cliniques sur l'hémophilie et les troubles métaboliques, accompagnées de témoignages émouvants de patients
Les inscriptions sont désormais ouvertes : https://www.futurelearn.com/courses/from-dna-to-cure-gene-and-gene-modified-cell-therapies-for-rare-diseases
L'accès au contenu est gratuit pendant les 3 premières semaines suivant l'inscription. A séance animée se déroulera du 16 mars au 8 mai. Pendant cette période, des experts seront disponibles en ligne pour répondre aux questions et accompagner les apprenants en temps réel.
Ce cours s'adresse principalement à étudiants universitaires et chercheurs en début de carrière dans les domaines de la biologie, des sciences de la vie et de la médecine. Il peut également intéresser les professionnels de santé, les décideurs politiques, les représentants du secteur privé, les défenseurs des droits des patients et toute personne souhaitant mieux comprendre le développement des thérapies géniques et cellulaires modifiées génétiquement destinées au traitement des maladies rares. Il est recommandé d’avoir des connaissances de base en biologie.