Veröffentlicht am 20. April 2026

Da es für über 95% seltene Krankheiten noch immer keine zugelassenen Therapien gibt, besteht ein dringender Bedarf an spezialisierter Ausbildung im Bereich der Therapeutika der nächsten Generation. Um diese Lücke zu schließen, hat die Stiftung für seltene Krankheiten (FFRD) startet seinen neuen Massive Open Online Course (MOOC) am FutureLearn: “Von der DNA zur Heilung: Gen- und genmodifizierte Zelltherapien für seltene Krankheiten.”

Koordiniert von der FFRD und entwickelt mit Unterstützung der ASGCT- und Pfizer-Zuschuss für globale medizinische Fortbildung, dieser Kurs vereint international anerkannte Experten um den Teilnehmern einen Überblick über die neuesten Technologien zu geben, die die medizinische Landschaft grundlegend verändern.

Zu den wichtigsten Themen gehören:

  • Geneditierung: CRISPR-Cas9, Base Editing und Prime Editing
  • RNA-Therapeutika: mRNA und Antisense-Oligonukleotide (ASOs)
  • Verabreichungssysteme: Virale Vektoren und nicht-virale Systeme
  • Auswirkungen in der Praxis: Klinische Fallstudien zu Hämophilie und Stoffwechselstörungen sowie bewegende Erfahrungsberichte von Patienten

Die Anmeldung ist ab sofort möglich: https://www.futurelearn.com/courses/from-dna-to-cure-gene-and-gene-modified-cell-therapies-for-rare-diseases


Der Zugriff auf die Inhalte ist In den ersten drei Wochen nach der Anmeldung kostenlos. Eine moderierte Sitzung dauert von 16. März bis 8. Mai. Während dieser Zeit stehen Experten online zur Verfügung, um Fragen zu beantworten und die Lernenden in Echtzeit zu unterstützen.

Dieser Kurs richtet sich in erster Linie an Studierende und Nachwuchswissenschaftler in der Biologie, den Lebenswissenschaften und der Medizin. Es könnte auch von Interesse sein für Fachkräfte im Gesundheitswesen, politische Entscheidungsträger, Vertreter der Industrie, Patientenvertreter, sowie alle, die mehr über die Entwicklung von Gen- und genmodifizierten Zelltherapien für seltene Krankheiten erfahren möchten. A Grundkenntnisse in Biologie wird empfohlen.