Dado que más de 95% de enfermedades raras siguen sin contar con tratamientos aprobados, existe una necesidad apremiante de formación especializada en terapias de última generación. Para subsanar esta carencia, el Fundación para las Enfermedades Raras (FFRD) va a lanzar su nuevo curso en línea masivo y abierto (MOOC) sobre FutureLearn: “Del ADN a la cura: terapias génicas y con células modificadas genéticamente para enfermedades raras”.”
Coordinado por la FFRD y elaborado con el apoyo de la Beca de formación médica global de la ASGCT y Pfizer, este curso reúne a expertos de prestigio internacional para orientar a los participantes sobre las últimas tecnologías que están transformando el panorama médico.
Entre los temas principales se incluyen:
- Edición genética: CRISPR-Cas9, edición de bases y edición «prime»
- Terapias con ARN: ARNm y oligonucleótidos antisentido (ASO)
- Sistemas de suministro: Vectores virales y sistemas no virales
- Repercusión en la vida real: Estudios de casos clínicos sobre hemofilia y trastornos metabólicos, junto con conmovedores testimonios de pacientes
Ya está abierto el plazo de inscripción: https://www.futurelearn.com/courses/from-dna-to-cure-gene-and-gene-modified-cell-therapies-for-rare-diseases
El acceso al contenido es gratis durante las tres primeras semanas tras la inscripción. Una sesión guiada dura desde Del 16 de marzo al 8 de mayo. Durante este tiempo, habrá expertos disponibles en línea para responder a las preguntas y ayudar a los alumnos en tiempo real.
Este curso está dirigido principalmente a estudiantes universitarios e investigadores que inician su carrera profesional en biología, ciencias de la vida y medicina. También puede resultar de interés para profesionales sanitarios, responsables políticos, representantes del sector y defensores de los pacientes, y para cualquiera que desee comprender mejor el desarrollo de terapias génicas y de células modificadas genéticamente para enfermedades raras. A conocimientos básicos de biología Se recomienda.