Con oltre 95% di malattie rare per le quali non esistono ancora trattamenti approvati, vi è un’urgente necessità di formazione specialistica sulle terapie di nuova generazione. Per colmare questa lacuna, il Fondazione per le Malattie Rare (FFRD) sta lanciando il suo nuovo corso online aperto e di massa (MOOC) su FutureLearn: “Dal DNA alla cura: terapie geniche e con cellule geneticamente modificate per le malattie rare.”
Coordinato da FFRD e realizzato con il sostegno del Sovvenzione ASGCT e Pfizer per la formazione medica globale, questo corso riunisce esperti riconosciuti a livello internazionale per guidare i partecipanti alla scoperta delle ultime tecnologie che stanno rivoluzionando il panorama medico.
Tra gli argomenti principali figurano:
- Modifica genetica: CRISPR-Cas9, base editing e prime editing
- Terapie a base di RNA: mRNA e oligonucleotidi antisenso (ASO)
- Sistemi di somministrazione: Vettori virali e sistemi non virali
- Impatto nel mondo reale: Casi clinici relativi all’emofilia e ai disturbi metabolici, accompagnati da toccanti testimonianze dei pazienti
Le iscrizioni sono ora aperte: https://www.futurelearn.com/courses/from-dna-to-cure-gene-and-gene-modified-cell-therapies-for-rare-diseases
L'accesso ai contenuti è gratuito per le prime 3 settimane dopo l'iscrizione. Una sessione guidata si svolge dalle Dal 16 marzo all'8 maggio. Durante questo periodo, gli esperti saranno disponibili online per rispondere alle domande e fornire assistenza agli studenti in tempo reale.
Questo corso è rivolto principalmente a studenti universitari e ricercatori all’inizio della carriera nel campo della biologia, delle scienze della vita e della medicina. Potrebbe inoltre essere di interesse per operatori sanitari, responsabili politici, rappresentanti del settore, difensori dei diritti dei pazienti, e chiunque desideri comprendere meglio lo sviluppo delle terapie geniche e delle terapie cellulari modificate geneticamente per le malattie rare. A conoscenze di base di biologia è consigliabile.